Těžko léčitelné choroby - rozhovor s odborníkem o inovativní léčbě (rakovina, Alzheimer, Crohnova choroba,...)

1)
Mamince diagnostikovali Alzheimerovu chorobu. Co lze v boji s touto nemocí dělat? Vyvíjejí se možnosti léčby?
Renata B., Chrudim
Bohužel, v současnosti neexistuje žádný lék, který by Alzheimerovu chorobu zcela vyléčil. Dostupné jsou přípravky, které pomáhají nemoc zmírňovat. Ideální léčbu předepíše neurologický specialista. Velmi důležitou hrají kromě medikamentů i další podpůrné kroky jako jsou stimulace mozku, trénink paměti, úprava stravování i životního stylu apod.
Do výzkumu inovativních léků pro léčbu Alzheimerovy choroby investují farmaceutické společnosti ohromné prostředky. Některé přípravky vzbuzují velké naděje. U jednoho se prokázalo, že dokáže eliminovat amyloidy, tedy fragmenty bílkovin, jejichž ukládání v mezibuněčném prostoru je pro chorobu typické. De facto by mohl zastavit progresi nemoci a mohl by fungovat i preventivně.
I v České republice probíhá řada klinických hodnocení léků spojených s touto nemocí. Jejich seznam naleznete na webu Státního úřadu pro kontrolu léčiv. Zapojením do takové studie se člověk může dostat k léčbě, která bude povolená a běžně dostupná třeba až za několik let.

2)
Lékař mi nabídnul účast v klinické studii zaměřené na nový lék proti hemofilii. Docela mě to vyděsilo. Je možné, že mi přestává účinkovat dosavadní léčba, a tak chtějí vyzkoušet něco nového? Celkem se bojím, můžu účast odmítnout? Václav P., Praha
Předně - nabídka účasti v klinické studii neznamená, že je dosavadní léčba neúspěšná.
Klinických hodnocení se účastní pacienti s různě závažnými formami nemoci. Zřejmě tedy představujete vhodného kandidáta pro některé hodnocení.
Účast pacientů je vždy dobrovolná, nikdo vás tedy nutit nebude. Ale nabídka rozhodně stojí za zvážení, máte šanci dostat se k převratné léčbě, která bude běžně dostupná až za dlouhou dobu. Pokud odmítnete, i nadále vám bude poskytována nejlepší možná standardní léčba. Pokud se rozhodnete pro účast, dostanete ke studii všechny potřebné informace a podepíšete tzv. informovaný souhlas. Následuje série vyšetření (tzv. Screening), která ověří, zda skutečně vyhovujete kritériím klinické studie. Každá studie má vypracovaný protokol, podle něhož postupuje. Na průběh dohlíží řada odborníků a kontrolní orgány.
Klinických studií je řad typů. V zásadě ale platí, že část pacientů dostává nový testovaný lék, část takzvaný komparátor (to může být jiný existující přípravek nebo placebo). Vybrat si samozřejmě nemůžete, ale ať již dostáváte nový lék či nikoliv, podílíte se aktivně na tom, aby se pacienti se stejnou diagnózou dostali v budoucnu k lepší, šetrnější a účinnější léčbě. Neobvyklé není ani to, že inovativní lék dostanou po skončení hodnocení i ti pacienti, kteří v průběhu hodnocení dostávali komparátor.

3)
Já i o dva roky starší sestra se léčíme s rakovinou prsu. Sestře předepsal její lékař biologickou léčbu ve speciálním onkologickém centru, zatímco mě můj doktor posílá jen na chemoterapii. Proč se biologická léčba předepisuje jen některým pacientům a ne všem? Podle čeho se lékaři rozhodují? Marie K., Teplice.
Trendem medicíny v posledních pár letech je léčba šitá na míru pacientovi. Hodně se uplatňuje právě u léčby rakoviny. Přesnější diagnóza a znalosti z genetiky nám odhalují, že zdánlivě stejná nemoc může mít u každého jednotlivce různé příčiny, rozdílný průběh. A tedy by se měla i jinak léčit. Což zároveň znamená, že léčba, která u jednoho pacienta skvěle zabírá, může u jiného zůstat zcela bez odezvy. Pro zjednodušení se sice hovoří o rakovině prsu jako o jedné nemoci, ovšem ve skutečnosti existuje mnoho různých typů - některé jsou časté, jiné vzácnější.
Biologická cílená léčba rakoviny prsu poskytovaná ve speciálních centrech je často určená právě pro pacientky s přesně definovaným typem nádoru. Věřte lékařům, že vědí, co dělají.

4)
Je pravda, že nejmodernější léky se pacientům v České republice nabízejí až po té, co selhalo všechno ostatní? Monika P., České Budějovice
Není to pravidlo, i když někdy se to stává. Pro pacienty by samozřejmě bylo ideální, aby všichni dostali nejlepší a nejnovější léčbu, která je k dispozici. Když to situace dovoluje, lékaři však logicky nejprve vyzkouší, zda nepomůže léčba standardní. Vždy je na zvážení, jak velký přínos pro pacienta bude nasazení inovativní léčby mít. U některých nemocí a léčivých přípravků je přínos natolik výrazný, že se vyplatí začít co nejdříve.
Moderní cílená léčba není levná, to je neoddiskutovatelný fakt. Vývoj nových léků trvá v průměru přes 10 let a stojí stovky milionů dolarů, což se na výsledné ceně léčiv neodvratně musí odrazit. Jedno však musím zdůraznit - růst výdajů v tomto segmentu není dán zdražováním inovativních přípravků, ale skutečností, že se k nim postupně dostává více pacientů. Přestože stále máme co dohánět ve srovnání se západní Evropou, trend je pozitivní.

5)
Můj syn trpí Crohnovou nemocí. Slyšela jsem, že právě u ní hodně lidem velmi pomohla biologická léčba. Lékař ale tvrdí, že je nejprve potřeba vyčerpat všechny ostatní možnosti. Má pravdu? Lucie Z., Těšín  
V případě Crohnovy nemoci (CN) se cílená biologická léčba využívá již od konce 90. let 20. století. Biologická se nazývá proto, že k produkci účinných látek se využívají živé buňky (mikroorganismy i kultury mnohobuněčných organismů).
Biologické léky mohou modifikovat vlastní obranyschopnost pacienta. V případě léčby Crohnovy nemoci laicky řečeno „krotí“ hyperaktivní imunitní systém, čímž se minimalizuje vznik zánětů ve střevech.
Obvykle se biologická léčba opravdu ordinuje pacientům, u nichž nefungovala léčba klasická. Biologika totiž nejsou levná. Nicméně díky přesvědčivým výsledkům se k nim častěji dostávají i ti, kterým nemoc diagnostikovali nově. I přes nesporné úspěchy biologické léčby ale platí, že není vhodná pro všechny. Lékař by vás v tomto měl otevřeně informovat.